Atassia spinocerebellare di tipo II: ripariamo le cellule malate

  • 5.000,00

    Obiettivo
  • 5.508,00

    Fondi raccolti
  • 21 Giorni al termine
% raggiunta :
110.16%

Il progetto

L’Atassia Spinocerebellare di tipo 2 è una malattia genetica neurodegenerativa che si manifesta intorno ai 30 anni e colpisce circa 3 persone su 100mila producendo disturbi del linguaggio, difficoltà di deambulazione, problemi cardiaci e morte entro i 20 anni dall’insorgenza. È causata da un gene mutato, che produce una proteina con funzioni tossiche. Finora non è stata trovata alcuna cura per questa malattia: i pazienti vengono sottoposti a terapia riabilitativa, come la fisioterapia, con lo scopo di rallentare gli effetti della patologia su movimento, coordinazione ed equilibrio.

Alcuni gruppi di ricerca stanno sviluppando strategie terapeutiche che prevedono somministrazioni continuative di piccole molecole in grado di ridurre la produzione della proteina tossica. Un approccio terapeutico non risolutivo che dovrebbe essere somministrato tutta la vita.

Il nostro team di ricerca del laboratorio di Biochimica, Immunologia e Microbiologia sta invece affrontando la SCA2 attraverso la tecnica del gene editing: al termine della sperimentazione avremo la possibilità di modificare la sequenza del genoma direttamente nel suo locus nativo, silenziando o addirittura riparando il danno di un allele senza alterare la capacità dell’altro allele di produrre proteine sane. Ciò porterà a bloccare la degenerazione della malattia, e probabilmente anche a far regredire i sintomi.

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Il processo di sperimentazione, che si ipotizza di concludere nel 2021, si basa sul reclutamento di 20 pazienti da cui isolare i fibroblasti grazie a biopsia cutanea. Da questo modello svilupperemo un approccio di gene editing specifico per ciascun paziente, in grado di bloccare la produzione della proteina mutata senza alterare quella sana. Ovvero, vogliamo creare le condizioni per dare al DNA di ogni singolo paziente una guida, veicolata attraverso delle nanoparticelle, per “correggere le parti sbagliate” senza l’inserimento di agenti esterni.

Quindi valuteremo l’efficacia della strategia terapeutica, verificando la presenza di possibili effetti collaterali. I materiali di laboratorio necessari per il trattamento dei fibroblasti dei pazienti sono molto costosi: enzimi, tamponi, sequenziamenti, pipette, kit prc sono strumenti fondamentali per far progredire il processo di sperimentazione. Senza questa borsa degli attrezzi non ci sarebbe indagine sulla malattia, e quindi nessuna speranza di cura. I pazienti di SCA2 aspettano una risposta. Tu puoi contribuire a scriverla!

Gli obiettivi

Goal 1 - Indagine
0
Acquisto materiali di laboratorio per biopsia cutanea
Goal 2 - Indagine
0
Isolamento dei fibroblasti da 20 pazienti e loro caratterizzazione
Goal 3 - Ipotesi di terapia
0
Individuazione di strategia terapeutica personalizzata
Goal 4 - Validazione della terapia
0
Valutazione della soppressione della proteina mutata e della sicurezza biologica della strategia
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Il team di ricerca

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Filiale
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Beneficiario
Università degli Studi di Ferrara, via Ariosto 35, 44121 Ferrara

Causale
Unifeel per il crowdfunding Unife progetto “Atassia spinocerebellare di tipo II”

NOTE
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    Sponsor attuali

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    HC Ferrara United

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    Macelleria Moretti

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    CUS Ferrara Rugby

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    Comune di Nardò

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    Ristorante Cesari, Bologna

     

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    COME ACQUISTARE
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    Ricompense

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    GUEST
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    Nome Somma donata Data
    Andrea Adil Duranti 5,00 December 04, 2019
    Ottavia Bonuccelli 10,00 December 02, 2019
    Unife Store 30,00 December 02, 2019
    Famiglia Tretola-Donati 50,00 November 27, 2019
    Famiglia Boni-Pareschi 50,00 November 21, 2019
    Evento Ferrara OFF (17/11/2019) 100,00 November 21, 2019
    Rotary Ferrara 300,00 November 20, 2019
    Donatore anonimo 10,00 November 20, 2019
    Enrico DEIDDA GAGLIARDO 100,00 November 20, 2019
    Vincenzo Pallotta 10,00 November 16, 2019
    Ristorante Cesari Bologna 650,00 November 15, 2019
    francesco nicolli 20,00 November 14, 2019
    Donatore anonimo 50,00 November 13, 2019
    Cus Ferrara Calcio 100,00 November 13, 2019
    Comune di Nardò 500,00 November 13, 2019
    Filippo Bragiotto 20,00 November 13, 2019
    Simonetta Pancaldi 20,00 November 07, 2019
    Giuseppe Mazzilli 10,00 November 05, 2019
    Andrea Ghirardini 10,00 November 05, 2019
    Donatore anonimo 50,00 November 05, 2019
    Unife Store 112,00 November 05, 2019
    Donatore anonimo 20,00 November 04, 2019
    conrad binder 50,00 October 25, 2019
    Giovanna Monini 50,00 October 25, 2019
    Andrea Binder 50,00 October 25, 2019
    Giuseppe Tretola 25,00 October 25, 2019
    Donatore anonimo 50,00 October 24, 2019
    CRISTINA ROSSI 200,00 October 24, 2019
    Giampietro Domenicali 50,00 October 22, 2019
    Cus Ferrara Rugby 515,00 October 21, 2019
    Unife Store 87,00 October 21, 2019
    Donatore anonimo 40,00 October 20, 2019
    Carlo Bortolato 20,00 October 19, 2019
    Marcello Beghelli 100,00 October 18, 2019
    Francesco Badia 100,00 October 17, 2019
    Donatore anonimo 10,00 October 17, 2019
    Donatore anonimo 10,00 October 17, 2019
    Silvia Lombardi 10,00 October 14, 2019
    Stefano Mannella 20,00 October 14, 2019
    Macelleria Moretti 500,00 October 14, 2019
    HC Ferrara United 500,00 October 14, 2019
    Adele Del Bello 20,00 October 13, 2019
    Donatore anonimo 50,00 October 12, 2019
    GIULIA BERTELLI 10,00 October 11, 2019
    Donatore anonimo 20,00 October 10, 2019
    Gabriele Amoruso 20,00 October 09, 2019
    Enzo Rizzo 100,00 October 09, 2019
    Unife Store 79,00 October 07, 2019
    Olga Bortolini 20,00 October 07, 2019
    Donatore anonimo 20,00 October 03, 2019
    gabriele falzoni 20,00 October 03, 2019
    beatrice maggi 10,00 October 02, 2019
    Elena Chiampan 10,00 September 30, 2019
    Donatore anonimo 10,00 September 30, 2019
    Stefania Segala 50,00 September 29, 2019
    Donatore anonimo 20,00 September 29, 2019
    Donatore anonimo 30,00 September 28, 2019
    Donatore anonimo 20,00 September 28, 2019
    Donatore anonimo 5,00 September 27, 2019
    Francesco Nicoli 30,00 September 26, 2019
    Sharazed Zouari 20,00 September 26, 2019
    Luca Bonazzi 200,00 September 26, 2019
    Donatore anonimo 50,00 September 25, 2019
    MARCELLO ROSSI 50,00 September 25, 2019
    Roberto De Pace 10,00 September 25, 2019
    Donatore anonimo 20,00 September 25, 2019