Atassia spinocerebellare di tipo II: ripariamo le cellule malate

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    Obiettivo
  • 10.837,00

    Fondi raccolti
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Il progetto

L’Atassia Spinocerebellare di tipo 2 è una malattia genetica neurodegenerativa che si manifesta intorno ai 30 anni e colpisce circa 3 persone su 100mila producendo disturbi del linguaggio, difficoltà di deambulazione, problemi cardiaci e morte entro i 20 anni dall’insorgenza. È causata da un gene mutato, che produce una proteina con funzioni tossiche. Finora non è stata trovata alcuna cura per questa malattia: i pazienti vengono sottoposti a terapia riabilitativa, come la fisioterapia, con lo scopo di rallentare gli effetti della patologia su movimento, coordinazione ed equilibrio.

Alcuni gruppi di ricerca stanno sviluppando strategie terapeutiche che prevedono somministrazioni continuative di piccole molecole in grado di ridurre la produzione della proteina tossica. Un approccio terapeutico non risolutivo che dovrebbe essere somministrato tutta la vita.

Il nostro team di ricerca del laboratorio di Biochimica, Immunologia e Microbiologia sta invece affrontando la SCA2 attraverso la tecnica del gene editing: al termine della sperimentazione avremo la possibilità di modificare la sequenza del genoma direttamente nel suo locus nativo, silenziando o addirittura riparando il danno di un allele senza alterare la capacità dell’altro allele di produrre proteine sane. Ciò porterà a bloccare la degenerazione della malattia, e probabilmente anche a far regredire i sintomi.

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Il processo di sperimentazione, che si ipotizza di concludere nel 2021, si basa sul reclutamento di 20 pazienti da cui isolare i fibroblasti grazie a biopsia cutanea. Da questo modello svilupperemo un approccio di gene editing specifico per ciascun paziente, in grado di bloccare la produzione della proteina mutata senza alterare quella sana. Ovvero, vogliamo creare le condizioni per dare al DNA di ogni singolo paziente una guida, veicolata attraverso delle nanoparticelle, per “correggere le parti sbagliate” senza l’inserimento di agenti esterni.

Quindi valuteremo l’efficacia della strategia terapeutica, verificando la presenza di possibili effetti collaterali. I materiali di laboratorio necessari per il trattamento dei fibroblasti dei pazienti sono molto costosi: enzimi, tamponi, sequenziamenti, pipette, kit prc sono strumenti fondamentali per far progredire il processo di sperimentazione. Senza questa borsa degli attrezzi non ci sarebbe indagine sulla malattia, e quindi nessuna speranza di cura. I pazienti di SCA2 aspettano una risposta. Tu puoi contribuire a scriverla!

Gli obiettivi

Goal 1 - Indagine
0
Acquisto materiali di laboratorio per biopsia cutanea
Goal 2 - Indagine
0
Isolamento dei fibroblasti da 20 pazienti e loro caratterizzazione
Goal 3 - Ipotesi di terapia
0
Individuazione di strategia terapeutica personalizzata
Goal 4 - Validazione della terapia
0
Valutazione della soppressione della proteina mutata e della sicurezza biologica della strategia
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Il team di ricerca

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Filiale
Intesa Sanpaolo S.p.A. - Via Rizzoli, 5 - 40125 Bologna (BIC: BCITITMM)

Beneficiario
Università degli Studi di Ferrara, via Ariosto 35, 44121 Ferrara

Causale
Unifeel per il crowdfunding Unife progetto “Atassia spinocerebellare di tipo II”

NOTE
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    Sponsor attuali

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    HC Ferrara United

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    Macelleria Moretti

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    CUS Ferrara Rugby

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    Comune di Nardò

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    Ristorante Cesari, Bologna

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    Lions Argenta-Terre del Primaro

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    S.P.A.L. 2013

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    Ristorante Le Due Comari

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    COME ACQUISTARE
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      Ricompense

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      CARD
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      T-SHIRT e SHOPPER
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      GUEST
      Nome nell’elenco donatori + Attestato di ringraziamento + Spilla #unifenomenale + Visita al laboratorio di ricerca + Card Socio Fondazione ACAREF + T-shirt e shopper #unifenomenale + Copia della pubblicazione con i risultati della sperimentazione
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      Nome Somma donata Data
      Carlo Barabani 50,00 February 02, 2020
      Ferrara Off 140,00 February 02, 2020
      Unife Store 66,00 January 31, 2020
      Fabrizio Somale 500,00 January 31, 2020
      Cesari's Srl 450,00 January 24, 2020
      Donatore anonimo 50,00 January 30, 2020
      Cecilia pesaresi 10,00 January 30, 2020
      Donatore anonimo 10,00 January 29, 2020
      Donatore anonimo 100,00 January 28, 2020
      Giulia Tonnini 50,00 January 26, 2020
      GIANNI PETULICCHIO 20,00 January 19, 2020
      Donatore anonimo 100,00 January 17, 2020
      Silvia Maria Vagliasindi 100,00 January 15, 2020
      S.P.A.L. 2013 Srl 56,00 January 10, 2020
      Unife Store 26,00 January 10, 2020
      Ristorante Le Due Comari 548,00 January 08, 2020
      marisa cecchetti 20,00 January 02, 2020
      Donatore anonimo 30,00 December 31, 2019
      Donatore anonimo 100,00 December 24, 2019
      Ass. Cult. Ferrara Off 50,00 December 22, 2019
      Corrado Rivolta 200,00 December 20, 2019
      S.P.A.L. 2013 Srl 1.548,00 December 19, 2019
      Donatore anonimo 50,00 December 14, 2019
      Lions Argenta-Terre del Primaro 500,00 December 12, 2019
      Evento teatrale e lotteria 480,00 December 10, 2019
      Evento Volley 4 Torri 75,00 December 10, 2019
      Andrea Adil Duranti 5,00 December 04, 2019
      Ottavia Bonuccelli 10,00 December 02, 2019
      Unife Store 30,00 December 02, 2019
      Famiglia Tretola-Donati 50,00 November 27, 2019
      Famiglia Boni-Pareschi 50,00 November 21, 2019
      Evento Ferrara OFF (17/11/2019) 100,00 November 21, 2019
      Rotary Ferrara 300,00 November 20, 2019
      Donatore anonimo 10,00 November 20, 2019
      Enrico DEIDDA GAGLIARDO 100,00 November 20, 2019
      Vincenzo Pallotta 10,00 November 16, 2019
      Ristorante Cesari Bologna 650,00 November 15, 2019
      francesco nicolli 20,00 November 14, 2019
      Donatore anonimo 50,00 November 13, 2019
      Cus Ferrara Calcio 100,00 November 13, 2019
      Comune di Nardò 500,00 November 13, 2019
      Filippo Bragiotto 20,00 November 13, 2019
      Simonetta Pancaldi 20,00 November 07, 2019
      Giuseppe Mazzilli 10,00 November 05, 2019
      Andrea Ghirardini 10,00 November 05, 2019
      Donatore anonimo 50,00 November 05, 2019
      Unife Store 112,00 November 05, 2019
      Donatore anonimo 20,00 November 04, 2019
      conrad binder 50,00 October 25, 2019
      Giovanna Monini 50,00 October 25, 2019
      Andrea Binder 50,00 October 25, 2019
      Giuseppe Tretola 25,00 October 25, 2019
      Donatore anonimo 50,00 October 24, 2019
      CRISTINA ROSSI 200,00 October 24, 2019
      Giampietro Domenicali 50,00 October 22, 2019
      Cus Ferrara Rugby 515,00 October 21, 2019
      Unife Store 87,00 October 21, 2019
      Donatore anonimo 40,00 October 20, 2019
      Carlo Bortolato 20,00 October 19, 2019
      Marcello Beghelli 100,00 October 18, 2019
      Francesco Badia 100,00 October 17, 2019
      Donatore anonimo 10,00 October 17, 2019
      Donatore anonimo 10,00 October 17, 2019
      Silvia Lombardi 10,00 October 14, 2019
      Stefano Mannella 20,00 October 14, 2019
      Macelleria Moretti 500,00 October 14, 2019
      HC Ferrara United 500,00 October 14, 2019
      Adele Del Bello 20,00 October 13, 2019
      Donatore anonimo 50,00 October 12, 2019
      GIULIA BERTELLI 10,00 October 11, 2019
      Donatore anonimo 20,00 October 10, 2019
      Gabriele Amoruso 20,00 October 09, 2019
      Enzo Rizzo 100,00 October 09, 2019
      Unife Store 79,00 October 07, 2019
      Olga Bortolini 20,00 October 07, 2019
      Donatore anonimo 20,00 October 03, 2019
      gabriele falzoni 20,00 October 03, 2019
      beatrice maggi 10,00 October 02, 2019
      Elena Chiampan 10,00 September 30, 2019
      Donatore anonimo 10,00 September 30, 2019
      Stefania Segala 50,00 September 29, 2019
      Donatore anonimo 20,00 September 29, 2019
      Donatore anonimo 30,00 September 28, 2019
      Donatore anonimo 20,00 September 28, 2019
      Donatore anonimo 5,00 September 27, 2019
      Francesco Nicoli 30,00 September 26, 2019
      Sharazed Zouari 20,00 September 26, 2019
      Luca Bonazzi 200,00 September 26, 2019
      Donatore anonimo 50,00 September 25, 2019
      MARCELLO ROSSI 50,00 September 25, 2019
      Roberto De Pace 10,00 September 25, 2019
      Donatore anonimo 20,00 September 25, 2019